11 crianças já voltaram a enxergar com a terapia genética da MeiraGTx. Agora, a empresa busca aprovação regulatória nos EUA e Reino Unido.
Todos os anos, centenas de crianças nascem cegas devido a um distúrbio genético que afeta suas retinas. Muitas ainda conseguem perceber luz nos primeiros anos, mas um defeito no gene AIPL1 faz com que a maioria perca completamente a visão até os quatro anos de idade. Durante muito tempo, esse cenário parecia irreversível.
Agora, a ciência está mudando essa realidade. A MeiraGTx, empresa de biotecnologia fundada por Zandy Forbes, desenvolveu uma terapia genética capaz de restaurar a visão. Até o momento, 11 crianças que nasceram cegas já puderam enxergar pela primeira vez.
Como funciona a terapia?
Cirurgiões do Moorsfield Eye Hospital e da University College London aplicaram o tratamento diretamente na retina das crianças afetadas. A técnica insere uma versão corrigida do gene AIPL1, permitindo que os olhos produzam os mecanismos necessários para a visão.
O resultado? Em poucas semanas, as crianças começaram a enxergar. Agora, anos depois, conseguem ler, colorir e brincar como qualquer outra criança — apenas com o auxílio de óculos.
“Essas crianças eram cegas e agora correm, identificam cômodos e leem letras e números”, celebra Zandy Forbes, CEO da MeiraGTx.
A empresa segue avançando. O estudo inicial, publicado na The Lancet, mostrou que quatro crianças receberam a terapia em um dos olhos e, em um mês, já reconheciam cores, formas e objetos em movimento, sem efeitos colaterais significativos. Com os resultados positivos, a aplicação foi ampliada para sete outras crianças, dessa vez em ambos os olhos. Todas recuperaram a visão.
Agora, a MeiraGTx busca aprovação regulatória no Reino Unido e nos Estados Unidos para expandir o acesso ao tratamento.
A Ascensão da MeiraGTx
Fundada em 2015 por Zandy Forbes, a MeiraGTx começou com um investimento de US$ 110 milhões de fundos como o UCL Technology Fund, ID Fund e Perceptive Advisors. Em 2018, a empresa abriu capital na bolsa, arrecadando US$ 75 milhões em seu IPO.
Nos primeiros nove meses de 2024, a receita da startup foi de US$ 12 milhões, mas esse número pode crescer rapidamente caso a aprovação do tratamento seja concedida.
O mercado também está de olho. No final de 2023, a empresa vendeu uma licença de outra terapia genética para a Johnson & Johnson, em um acordo que pode chegar a US$ 415 milhões. A gigante farmacêutica Sanofi também investiu US$ 60 milhões na empresa. Com um caixa robusto de US$ 120 milhões, a MeiraGTx tem fôlego para operar até 2026.
Diferencial da MeiraGTx no mercado
A MeiraGTx se destaca por ser totalmente integrada verticalmente. Diferente de outras empresas de terapia genética, ela fabrica seus próprios tratamentos, acelerando pesquisas e evitando a dependência de terceiros.
Seus tratamentos utilizam vírus adenoassociados (AAVs), modificados para entregar a terapia genética sem causar infecções. Além disso, a startup aposta em baixas dosagens, reduzindo riscos de efeitos colaterais.
Após um IPO inicial a US$ 15 por ação, a MeiraGTx viu seus papéis dobrarem de valor na pandemia, mas depois sofreram uma queda. Hoje, suas ações estão cotadas a US$ 6,68, com um valor de mercado de US$ 522 milhões. Mesmo assim, analistas da Chardan veem grande potencial de valorização e projetam um preço-alvo de US$ 36.
Novos Horizontes: Terapias para Outras Doenças
A MeiraGTx não para por aí. Além do tratamento para cegueira infantil, a empresa investe em terapias genéticas para outras doenças:
Câncer de cabeça e pescoço: recuperação das glândulas salivares danificadas por radioterapia.
Doenças oculares hereditárias: pesquisas avançadas já em testes clínicos.
Terapias com peptídeos: alternativa a medicamentos como o Ozempic, com menor risco de efeitos colaterais.
Parkinson: tratamento inovador que estimula a produção de GABA, neurotransmissor essencial para a função motora.
Os primeiros estudos mostram que essa terapia pode melhorar a qualidade de vida de pacientes com Parkinson. Com resultados positivos, a MeiraGTx planeja iniciar testes clínicos maiores ainda este ano.
Com um portfólio crescente e resultados animadores, a startup de Zandy Forbes se posiciona como uma das mais promissoras da biotecnologia mundial. A revolução genética está apenas começando.
